Sau COVID, vaccine công nghệ mRNA hứa hẹn đánh bại cả ung thư

Người ta vẫn nói, màn đêm sẽ tối nhất ngay trước bình minh. Bóng tối đó chắc chắn là thời điểm hiện tại. Các biến thể dễ lây lan hơn của SARS-CoV-2 lan ra từ Anh và Nam Phi đang khiến đại dịch trở nên trầm trọng hơn trước khi các chiến dịch tiêm phòng sẽ giúp tình hình tốt đẹp lên.

Hãy nhìn vào một số loại vaccine công nghệ mới, và sau đó nhìn về buổi bình minh sắp đến, với ánh sáng có thể chiếu rọi nhiều năm và thập kỷ trong tương lai. Đó là ánh sáng từ triển vọng sử dụng những vũ khí tương tự như vaccine đánh bại COVID-19 để chế ngự những căn bệnh giết người khác, bao gồm các loại bệnh ung thư, vốn cướp đi gần 10 triệu sinh mạng mỗi năm.

Vaccine công nghệ mRNA

Hiện tại, những loại vaccine phòng bệnh COVID hứa hẹn nhất đang sử dụng công nghệ axit nucleic, được gọi là RNA thông tin, hay mRNA. Một loại do công ty BioNTech của Đức hợp tác với Pfizer, Mỹ bào chế và sản xuất. Loại thứ hai là sản phẩm của công ty Moderna, Mỹ, và loại còn lại là của CureVac NV, có trụ sở tại Đức.

Các loại vaccine truyền thống có xu hướng làm bất hoạt hoặc suy yếu virus, khi được tiêm vào cơ thể sẽ kích thích phản ứng miễn dịch, để sau đó có thể bảo vệ cơ thể chống lại các mầm bệnh sống xâm nhập. Nhưng quá trình bào chế lại đòi hỏi nhiều loại hoá chất và tế bào nuôi cấy. Cả quy trình tốn kém thời gian và gây ô nhiễm.

Trong khi đó, vaccine công nghệ mRNA lại không gặp phải những vấn đề này. Chúng hướng dẫn cơ thể tự tạo ra các protein xâm phạm – trong trường này là các protein bao bọc quanh RNA của virus SARS-CoV-2. Hệ miễn dịch khi đó sẽ tập trung vào các kháng nguyên này, thực hành chống đỡ để “chuẩn bị” cho thời điểm các protein tương tự xuất hiện khi SARS-CoV-2 xâm nhập cơ thể.

Công nghệ này nắm giữ “lời hứa” lớn hơn của mRNA: Chúng có thể ra lệnh cho tế bạo tạo ra bất cứ protein nào mà chúng ta muốn, bao gồm các kháng nguyên của nhiều bệnh khác, chứ không chỉ COVID-19.

Theo chức năng hàng ngày của mình, mRNA nhận hướng dẫn từ “người anh họ” phân tử của nó, tức là DNA trong nhân tế bào của chúng ta. Các đoạn kéo giãn của bộ gien được sao chép, rồi được mRNA mang vào tế bào chất (cytoplasm), nơi các nhà máy tế bào nhỏ xíu, được gọi là ribosome, sử dụng thông tin để tạo ra protein.

BioNTech và Moderna đã rút ngắn quy trình này, bằng cách bỏ qua toàn bộ hoạt động khó hiểu bên trong hạt nhân với DNA. Thay vào đó, trước tiên họ xác định loại protein nào mình muốn. Chẳng hạn, protein gai trên lớp vỏ bao quanh virus SARS-CoV-2. Ssau đó họ xem xét trình tự các axit amin tạo ra protein này. Từ đó họ rút ra các chỉ dẫn chính xác mà mRNA phải đưa ra cho cơ thể.

Quá trình này có thể diễn ra tương đối nhanh, đó là lý do tại sao các nhà phát triển chỉ mất chưa đầy một năm để bào chế vaccine COVID-19, một tốc độ trước đây không thể tưởng tượng được. Nó cũng an toàn về mặt di truyền, vì mRNA không thể quay trở lại nhân tế bào và vô tình chèn các gien vào trong DNA của chúng ta.

mRNA đã bắt đầu từ nỗ lực chống bệnh ung thư

Từ những năm 1970, các nhà nghiên cứu đã có linh cảm rằng họ có thể sử dụng kỹ thuật mRNA để chiến đấu chống lại tất cả các loại bệnh. Nhưng như thường lệ trong khoa học, bạn cần đầu tư số tiền khổng lồ, cùng thời gian và sự kiên nhẫn để loại bỏ tất cả những vấn đề trung gian. Sau một thập kỷ thu hút sự nhiệt tình của giới khoa học, mRNA đã bị chìm xuống trong giới học thuật vào thập niên 1990. Tiến độ dường như bị đình lại. Trở ngại chính là việc tiêm mRNA vào động vật thường gây ra chứng viêm làm tử vong.

Katalin Kariko, một nhà khoa học Hungary nhập cư vào Mỹ trong thập niên 1980, đã hiến dâng cả sự nghiệp của mình cho nghiên cứu mRNA. Thập niên 1990, bà đã cạn kiệt tài chính, bị giáng chức, cắt lương và chịu nhiều thất bại khác, nhưng Kariko vẫn không từ bỏ mRNA. Và rồi sau khi tự mình chiến đấu với căn bệnh ung thư, bà đã có một bước đột phá quan trọng.

Những năm 2000, Kariko và đối tác nghiên cứu nhận ra rằng, việc hoán đổi uridine, một trong những “chữ cái” của mRNA, sẽ tránh được gây viêm. Những con chuột vẫn sống sau khi được tiêm mRNA.

Nghiên cứu của bà thu hút sự chú ý của nhà khoa học tại Đại học Stanford, Derrick Rossi, người sau này đồng sáng lập ra công ty dược Moderna. Nó cũng thu hút sự chú ý của Ugur Sahin và Ozlem Tureci, hai vợ chồng bác sĩ chuyên về ung thư, cũng là những nhà đồng sáng lập BioNTech. Họ đã xin cấp phép cho công nghệ của Kariko và thuê bà làm việc.

Ngay từ đầu, những gì mà nhóm nghiên cứu quan tâm đến nhất là việc chữa khỏi bệnh ung thư.

Ngày nay, để tiêu diệt khối u ác tính, người ta thường dùng bức xạ hoặc hóa chất, làm tổn thương nhiều mô khác trong quá trình đó. Để tiêu diệt khối u ác tính, bạn thường dùng bức xạ hoặc hóa chất làm tổn thương nhiều mô khác trong quá trình này.

Sahin và Tureci nhận ra rằng cách tốt hơn để chống lại ung thư là coi mỗi khối u này là duy nhất về mặt di truyền và huấn luyện cho hệ miễn dịch của từng bệnh nhân chống lại kẻ thù cụ thể đó.

Đó là một công việc hoàn hảo với mRNA. Họ tìm thấy kháng nguyên, lấy “dấu vết” của nó, rồi thiết kế các hướng dẫn cho tế bào để nhằm mục tiêu vào thủ phạm và để cơ thể thực hiện phần còn lại.

Hãy xem các nghiên cứu của Moderna và BioNTech. Chúng bao gồm các thử nghiệm thuốc điều trị ung thư vú, tiền liệt tuyến, ung thư da, tuyến tụy, não phổi và các mô khác, cũng như các loại vaccine chống lại đủ loại bệnh từ cúm tới Zika và bệnh dại. Triển vọng có vẻ tốt.

Tất nhiên phải thừa nhận tiến độ là rất chậm. Các nhà đầu tư cho Sahin và Tureci đã phải chờ đợi hơn một thập kỷ.

Nhưng dịch COVID-19 đã làm tăng tốc quá trình, với sự ra mắt hoành tráng của vaccine công nghệ mRNA. Đã có những dự đoán về một giải Nobel cho Katalin Kariko. Do đó, nghiên cứu về mRNA từ đây sẽ không gặp phải những trở ngại lớn về tiền, sự chú ý hay nhiệt tình từ các nhà đầu tư, nhà quản lý và hoạch định chính sách.