Phương thức điều trị bệnh đau tủy xương mới dựa trên công nghệ RNA

Thông báo từ Đại học Tel Aviv nêu rõ đây là lần đầu tiên phương thức điều trị này được áp dụng, với kết quả tiêu diệt được 90% tế bào ung thư máu đa u tủy xương trong điều kiện phòng thí nghiệm và 60% mô tế bào người được lấy từ các bệnh nhân tại Trung tâm Y khoa Rabin ở Israel.

Các nhà nghiên cứu đã phát triển các hạt nano lipid giống như những hạt đã được sử dụng trong vaccine phòng COVID-19, chứa các phân tử RNA có khả năng làm bất hoạt gene CKAP5 và mã hóa protein liên kết với khung tế bào 5. Với quá trình ức chế protein này, tế bào ung thư không thể phân chia, từ đó về cơ bản sẽ bị tiêu diệt. Để tránh làm hại các tế bào lành tính, nhóm nghiên cứu đã tạo một lớp kháng thể bao bọc bên ngoài các hạt nano để chỉ dẫn các hạt chỉ nhắm tới những tế bào ung thư bên trong tủy xương.

Theo nhóm nghiên cứu, đa u tủy xương là một dạng bệnh ung thư máu thường xuất hiện ở nhóm người nhiều tuổi. Trong khi hầu hết các bệnh ung thư máu xuất hiện trong dòng máu hoặc hạch bạch huyết và từ đó lây lan đến phần còn lại của cơ thể, đa u tủy xương xuất hiện và hình thành khối u bên trong tủy xương nên rất khó tiếp cận. Có nhiều phương pháp điều trị khả thi cho căn bệnh này nhưng sau một thời gian cải thiện nhất định, hầu hết bệnh nhân đều kháng thuốc và bệnh tái phát thậm chí còn dữ dội hơn. Do đó, việc phát triển các phương pháp điều trị mới cho bệnh đa u tủy xương luôn được quan tâm. Liệu pháp dựa trên RNA có lợi thế lớn trong trường hợp này nhờ tốc độ phát triển rất nhanh.

Theo nhóm nghiên cứu, mỗi một lần thay đổi phân tử RNA sẽ có một gene bị vô hiệu hóa, nên phương pháp điều trị này có thể được tùy biến theo sự tiến triển của bệnh và với từng bệnh nhân.

Thuốc được phát triển trong nghiên cứu này là hệ thống đầu tiên nhắm mục tiêu cụ thể đến các tế bào ung thư bên trong tủy xương và là hệ thống đầu tiên cho thấy việc làm bất hoạt gene CKAP5 có thể giúp tiêu diệt các tế bào ung thư máu, mở ra thế giới mới gồm các loại thuốc và vaccine sử dụng công nghệ RNA dành cho điều trị các bệnh u hoặc ung thư xuất phát từ tủy xương.

Nghiên cứu do một nhóm các chuyên gia từ Đại học Tel Aviv và Trung tâm y khoa Rabin phối hợp thực hiện. Kết quả nghiên cứu được đăng trên tạp chí Advanced Science.